Противоречивото лекарство за Алцхаймер се изправя пред F.D.A.

Федерален комитет ще реши в петък дали да препоръча одобрение на противоречиво, но потенциално обещаващо лекарство за Алцхаймер. То ще бъде първото, което ще се появи на пазара от близо две десетилетия, пише The New York Times. 

Лекарството адуканумаб не би спряло или оправило щетите, причинени от деменцията. Но някои доказателства сочат, че може да забави прогресията на проблемите с паметта и мисленето при хора с леки или ранни симптоми на когнитивен упадък, като им даде малко допълнително време, преди да развият Алцхаймер. Това би било първото лекарство, което прави това, като атакува основната биология на болестта на Алцхаймер. 

Много Алцхаймер експерти обаче са скептични и смятат, че адуканумаб, произведен от Biogen, не показал достатъчно силни доказателства, че може да забави когнитивния спад. Освен това, лекарството, давано като месечна интравенозна инфузия, би било скъпо, около 50 000 долара годишно. Някои експерти казват също, че тоби било предизвикателство за лекарите, които се опитват да предписват и наблюдават по подходящ начин употребата му. Друг проблем би бил, че одобрението на такова лекарство ще намали вероятността пациентите да участват в проучвания за други лекарства за Алцхаймер, които в крайна сметка може да работят по-добре. 

Пътят на лекарството през клиничните тестове е бил труден, като само един от двата теста във Фаза 3 показва положителни резултати. Тези резултати се появяват само от анализ на допълнителни данни, след като опитите са спрени през март 2019 г. от независима комисия за наблюдение на данните, тъй като не изглеждало лекарството  да работи. 

Няколко експерти, включително невролог от Mayo Clinic, който е бил изследовател на място за тестовете на адуканумаб, заявиха, че доказателствата са твърде слаби, за да може лекарството да бъде одобрено сега и че трябва да се проведе друго строго клинично изследване, преди да се вземе решение дали лекарството трябва да бъде пуснато на пазара. 

„Съвършенството може да е враг на доброто, но за адуканумаб доказателствата дори не достигат до „доброто", написа неврологът д-р Дейвид Нопман в коментар, изпратен до комисията преди изслушването в петък. Д-р Нопман, който е член на консултативния комитет, но е отстранен от изслушването заради работата си с проучванията с адуканумаб, добави: „Противно на надеждата, че адуканумаб ще помогне на пациентите с Алцхаймер, доказателствата показват, че лекарството няма да доведе до подобрение, ще навреди на някои от подложените на лечението и ще отнеме огромни ресурси." 

Панелът, комисия от медицински експерти, които съветват Администрацията по храните и лекарствата (F.D.A.), ще прегледа доказателствата за ефективността и безопасността на адуканумаб. Ако подкрепи лекарството в петък, това не би гарантирало одобрението му, но F.D.A. често следва препоръките на своите консултативни групи. 

Близо шест милиона души в Съединените щати и около 30 милиона в световен мащаб страдат от болестта на Алцхаймер. Очаква се до 2050 г. това число да се удвои. Ако бъде одобрен, адуканумаб може да служи като потенциално лекарство за около два милиона американци, за които се смята, че имат лек когнитивен спад, свързан с болестта на Алцхаймер. 

Наличието му би имало поразителни последици - не само за пациентите, но и за лекарите, изследователите и други фармацевтични компании, както и за разходите за здравеопазване. Това би донесло и големи печалби и успех на Biogen. 

Адуканумаб е моноклонално антитяло, което е насочено към бета амилоидния протеин, който при болестта на Алцхаймер се натрупва в плаки. Много други лекарства, които намаляват натрупването на амилоид, не са показали, че помагат на симптомите. Следователно, ако адуканумаб бъде определен като ефективен, това би подкрепило една дългогодишна теория, че атакуването на амилоид може да помогне, ако се направи достатъчно рано в болестния процес, когато трудностите в паметта и когнитивните способности все още са леки. 

Документи, публикувани от F.D.A. преди изслушването, създадоха впечатление, че повечето от рецензентите на агенцията са убедени, че данните от успешното проучване са силни и че проблемите с безопасността, които включват предимно един вид подуване на мозъка, са управляеми. 

„Заявителят е предоставил значителни доказателства за ефективността в подкрепа на одобрението.“, пише в презентация, изпратена до комисията Кевин Крудис, клиничен анализатор по неврология към F.D.A., . 

Но друг F.D.A. рецензент изрази опасения в документите. Тристан Маси, математически статистик към F.D.A., написа, че вярва, че „няма убедителни, съществени доказателства за лечебен ефект или забавяне на заболяването и че е необходимо друго проучване“. 

Други експерти казват, че степента на полезност, за която проучването претендира, е малка. Лекарството забавя развитието на болестта в продължение на 18 месеца с половин точка по тристепенна когнитивна скала. 

„Моето мнение е, че не прави нищо,“ казва д-р Майкъл Грейциус, медицински директор на Станфордския център за нарушения на паметта, добавяйки, че може да не насърчи пациентите си да го приемат. „За тези, които казват: „О, хайде, всичко е наред - ако помогне малко, защо не го дадете на хората?" Отговорът ми е, че няма данни, които да ми казват, че това лекарство действа при Алцхаймер.“ 

Асоциацията на Алцхаймер, от друга страна, написа писмо до комисията в подкрепа на одобрението. В него се казва, че F.D.A. трябва да изисква постмаркетингово проучване, но докато това се случи, трябва да направи лекарството достъпно. 

„Въпреки че данните от изследванията доведоха до известна несигурност сред научната общност, преценката трябва да се направи с оглед на това, което болестта на Алцхаймер определено ще причини на милиони американци, които не са подложени на някакво лечение,“ пише Джоан Пайк, главен стратегически директор на асоциацията. „Потенциалът да се забави спадът ще бъде отказан на милиони и това загубено време за тези съпрузи, партньори, майки, татковци, баби, дядовци, лели, чичовци, приятели и съседи не може да бъде възстановено. Балансирайки тези съображения ние настояваме за одобрение." 

Д-р Ерик Рейман, изпълнителен директор на Института на Банер за болестта на Алцхаймер, който е бил ръководител на проучвания с други антиамилоидни лекарства, но не и с адуканумаб, каза, че консултативният панел е изправен пред „много необичайна и важна“ ситуация, тъй като клиничните изследвания са прекратени преди планираното им приключване през 2021 г., когато констатациите може би биха били по-категорични. 

„Те трябва да вземат трудно решение. Едното проучване демонстрира много обещаващи ефекти, а другото не демонстрира ефект,“ каза той. „Мисля, че това е предизвикателно решение, защото всеки иска да направи това, което е най-доброто за пациентите и семействата им.“