ЕС стимулира разработването на лечения за редки заболявания

Най-общо казано, става дума за лечения, които коригират ДНК на пациента и по този начин отстраняват причината за конкретно рядко заболяване. За да насърчи изследванията в тази област, Брюксел приканва фармацевтичните компании да инвестират повече в изследванията и разработките на нови лекарства за редки болести и обещава специални бонуси при добър резултат. 

Редките болести всъщност не са толкова редки. В Европа от рядко заболяване страда един на всеки 12 европейци, т.е., 36 милиона души. Но медицината познава около 6 000 редки заболявания, което означава сериозни научни и медицински проблеми най-вече при клиничните изпитания, тъй като от дадена болест често страдат единици.

А това не е пазарната перспектива, която биха искали фармацевтичните компании, за да търсят лечения, приложими само за ограничен брой пациенти, казват пред POLITICO от Европейската конфедерация на фармацевтичните предприемачи (EUCOPE). Сдружението обединява средни и по-малки производители на лекарства, включително високоспециализирани фармацевтични предприятия, които работят в областта на редките болести. 

От EUCOPE виждат най-сериозния проблем в клиничните изпитания, за които често липсват участници и тестовете се провеждат на база сравнение с най-добрите за момента терапевтични стандарти – подход, който в много случаи води до неетични практики и недостатъчно потвърдени резултати.

През 2000 г. Европейската комисия изпробва подхода с бонусите в областта на лекарствата за редки болести, предоставяйки на одобрен фармацевтичен продукт една година пазарна ексклузивност – период на продажби без конкуренция, през който обикновено всяко ново лекарство се продава изключително добре и носи най-много приходи на производителите - в някои случаи до € 1 милиард. 

Подходът доказа ефективността си, след като преди въвеждането на бонусите Европейската агенция по лекарствата беше одобрила едва 8 медикамента за лечение на редки болести, а след задействането на бонусната системата са одобрени над 200 лекарствени препарата. 

Сега ЕС иска да удвои този подход, предоставяйки две години пазарна ексклузивност на нови лекарства, които представляват „изключителен терапевтичен напредък” и водят до „значително намаляване” на смъртността и по-добро качество на живот на засегнатите. 

Въпреки че от фармацевтичната индустрия настояват за прецизиране на много детайли в новото законодателство, основно в области като равнопоставеност, ефективност и приемливо ценообразуване, следващата седмица Европейският парламент ще гласува промените, разпалвайки нови надежди за страдащите от редки заболявания.