Революционна терапия премахна нелечим рак

През май миналата година тийнейджърката е диагностицирана с остра Т-клетъчна лимфобластна левкемия, припомня ВВС. Т-клетките са част от имунната система и в здравия организъм атакуват болестите. При конкретното заболяване обаче действат безконтролно, превръщайки се в агресивен животозастрашаващ фактор.

Химиотерапията, последвана от трансплантация на костен мозък при Алиса не дали резултат. Тогава лекарите от болница Great Ormond Street се обръщат към авангардно биологично инженерство, а именно технологията на базово редактиране. Методът е открит едва преди шест години и позволява промяна в молекулярната структура на отделна база в човешкия генетичен код, премахвайки заложените в нея инструкции.

Лечението се осъществява в няколко етапа, всичките свързани с редактиране на механизмите в генома на Алиса, довели до развитието на заболяването ѝ. Първо чрез здрави модифицирани донорски Т-клетки се деактивира механизмът, който кара заболелите Т-клетките да атакуват тялото. След това се премахват специфичната химична маркировка и защитата на Т-клетките срещу химиотерапевтична интервенция. 

В последния етап на генетичната модификация се унищожават всички Т-клетки в тялото, включително раковите, т.е. организмът се лишава и от болните Т-клетки, но и от имунната си защита.  Следва около едномесечен период, през който организмът е особено уязвим от инфекции, но се подготвя за нова трансплантация на костен мозък, която да възстанови имунната му система. 

Лечението на Алиса започва през май тази година и е продължило 16 седмици. След първите три месеца все още са забелязани признаци на коварното заболяване, но последвалите два контролни прегледа показват, че организмът на момичето вече е напълно чист. 

Алиса разбира се, остава под наблюдение. Тя е първата от 10 пациенти, които понастоящем се лекуват чрез базово редактиране на генетичния код като част от клиничното изпитание на технологията – според лекарите, „нова област в медицината, която позволява пренасочването на имунната система към борба с рака”.

В терапията, приложена на Алиса, всяка от базовите редакции включва разбиване на част от генетичния код, така че вече да не работи. Но са възможни и приложения, при които вместо да се изключи дадена „дефектна” генетична инструкция, може да се коригира. Вече са в ход опити за базово редактиране при лечението на тежки животозастрашаващи заболявания като сърповидно-клетъчна анемия, висок холестерол и бета-таласемия.

Според от изобретателите на базовото генетично редактиране, д-р Дейвид Лиу от Broad Institute, терапевтичните приложения на технологията са само началото на настъпващата ера на редактиране на човешките гени с терапевтична цел и ключови стъпки в науката за контрол върху човешкия геном.