Hemgenix - най-скъпото лекарство в света

Една доза ще струва 3,5 милиона щатски долара, което го прави най-скъпото лекарство в света.

На пръв поглед цената е зашеметяваща, но скорошен анализ на разходите и ползите от лекарството предполага, че това е сравнително „справедлива“ цена за това, което лечението постига – поне в САЩ.

Лекарството, наречено Hemgenix, е генна терапия за лечение на хемофилия B, която е рядко генетично заболяване, което причинява намалено съсирване на кръвта. Най-сериозните симптоми включват спонтанно и повтарящо се кървене, което е трудно да се спре.

Хемофилия B (болест на Кристман, присъствала в кралското семейство) е по-често срещана при мъжете, отколкото при жените.

Основното лекарство, използвано в момента за лечение на хемофилия B, осигурява на пациентите така необходимия фактор на кръвосъсирването, но цената на лечението през целия живот е висока. Хората с тежки симптоми се нуждаят от рутинен и скъп режим на лечение, чиято ефективност може да започне да намалява с времето.

Днес изследователите оценяват разходите за живот на всеки възрастен пациент с умерена до тежка хемофилия B на приблизително 21 до 23 милиона щатски долара.

Hemgenix, от друга страна, е единично интравенозно лекарство, което се прилага в единична доза на част от цената. Продуктът се прехвърля в тялото с помощта на базиран на вирус вектор, предназначен да доставя ДНК до целевите клетки в черния дроб.

След това тази генетична информация се възпроизвежда от клетките, разпространявайки инструкциите за кръвосъсирващ протеин, известен като фактор IX.

Две проучвания са тествали ефикасността и безопасността на Hemgenix.